Yeni Bir İlaç Geliştirirken Hangi Fazda Hangi Çalışmalar Yapılır?

Hafif baş ağrılarından en hayati durumlara kadar kullanılan, yaşam kalitemiz ve ömrümüz üzerinde oldukça önemli roller oynayan ilaçlar, kullanım onayını almadan birçok prosedüre tabi tutulmaktadır. Bu yazıda, genel hatlarıyla ilaçtaki etken molekülün keşfinden ilacın raflarda yerini almasına kadar geçen süreç incelenecektir.

Öncelikle tüm süreç İyi Klinik Uygulamaları (İKU) olarak bilinen; gönüllülerin katılımını içeren klinik araştırmaların tasarımı, yürütülmesi, kaydedilmesi ve raporlanmasına ilişkin uluslararası etik ve bilimsel bir kalite standardına bağlı kalarak yürütülür. İKU, temelini Helsinki Bildirgesi’ne dayanan ilkelerden almaktadır. Günümüzde tüm çalışmalar, İKU’ya bağlı kalınarak aşama aşama araştırma gerçekleştirilmektedir.

Aşama-1: Preklinik Faz (Faz 0)

Preklinik fazda çok sayıda “aday” molekülle çalışılır. Bu aşamada moleküllerin etki gücü, yan etkileri, toksik etkileri, etki mekanizmaları deney hayvanları ya da insanlar üzerinde çok küçük dozlarla test edilir. Moleküllerin emilimi, dağılımı, metabolizması ve vücuttan dışarı atılımı incelenir. Preklinik çalışmaları tamamlayan molekül ile bir sonraki aşamaya geçilir.

Aşama-2: Faz-1

Bu aşamada sağlıklı gönüllülerle çalışılır. Esas amaç molekülün güvenliğini test etmektir. Bir dizi çalışmayla doz değeri yavaş yavaş artırılır, molekülün etkisi ve toksikitesi izlenir. Böylelikle uygun doz aralığı belirlenir. 1-1.5 yıl süren bu fazda yaklaşık 20-80 gönüllü rol alır.

Aşama-3: Faz-2

Faz 2 çalışmalarında molekülün, tedavi edilmesi amaçlanan  rahatsızlığa sahip 100 ila 300 kişilik bir hasta grubunda etkililiği ve güvenilirliği teste tabi tutulur. Sağlıklı gönüllülerin rol almadığı bu fazda çalışmalar 2 yıla yakın sürer. Araştırmalar açık ve çok katı protokollerle yapılır. İlacın etkinliği bu fazda ölçülür. Ayrıca ilacın en uygun uygulama yöntemi (tablet, toplardamar içine gibi) de bu fazda belirlenir.

Aşama-4: Faz-3

Preklinik çalışmaları ve ilk 2 fazı başarıyla geçen moleküller, Faz-3’te binlerce kişi üzerinde denenir. Çalışmalar birden çok merkezde, birden çok ulustan insanlarla yapılır. İlacın geniş popülasyonlar üzerindeki etkileri, yan etkileri ve plasebo incelenir. İlaç, varsa diğer standart tedavilerle veya muadil ilaçlarla karşılaştırılır. Bu çalışmaların tamamlanması yaklaşık 3-4 yıl sürer. Yeterli verilerin elde edilmesi hâlinde ilacın resmî olarak dağıtımı ve kullanımı için FDA, EMA ve ülkelerin sorumlu kurumlarına başvurularda bulunulur.

Aşama-5: Faz-4

İlaç, raflarda yerini aldıktan sonra yapılan her araştırma bu faza aittir. Çalışmalar, ilaç kullanılmaya devam ettiği sürece devam edebilir. Bu çalışmalar sayesinde ilacın uzun vadede geniş kitleler üzerindeki etkisi raporlanır. Bu çalışmalarla nadir yan etkiler de tespit edilebilir. Faz-4 aşamasında ilaçtaki etken molekülün başka bir rahatsızlıkta da olumlu etkileri saptanırsa o alanda da kullanımı için tekrardan üçüncü faz çalışmalarına dönülür.

Yazan: F. Eren Oluç
Editör: Emine Türal

Kaynakça:

İskit, A.B. (2007). Sürekli Tıp Eğitimi Dergisi, Türk Tabipler Birliği, 16 (2).

Kapak Görseli:

https://www.ntv.com.tr/saglik/corona-virus-tedavisinde-yeni-bir-ilac-deneniyor-colchicine,47W1jbxA1U6wveLury_X1w